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阿尔茨海默治疗新药GV-971首席科学家及相关研究人员回应相关质疑

12月7日,第七届上海院士专家峰会在上海举行,会上,中科院上海药物所研究员、阿尔茨海默病治疗新药GV-971首席科学家耿

12月7日,第七届上海院士专家峰会在上海举行,会上,中科院上海药物所研究员、阿尔茨海默病治疗新药GV-971首席科学家耿美玉进行了“阿尔茨海默病和抗肿瘤分子靶向药研究和进展”的演讲,在演讲中耿美玉对一些主要质疑进行了回答。

针对网络上质疑关键的上市前临床研究中第6个月时的数据(据公布的GV-971临床研究数据显示从第六个月开始未使用GV-971的患者阿兹海默症状急剧恶化,而服用GV-971的患者却显著改善,这一突然加剧的差异化引发了多方质疑),耿美玉指出:

“很多人认为6个月是一个诡异的时间节点,其实这里正反映出阿尔茨海默病患者如果不治疗,随着安慰剂效应降低,逐渐恢复了病理状态。其实从第四周的数据就可以看出GV-971的效果优于安慰剂。”

针对国家药品监督管理局的有条件批准上市,耿美玉指出:

“GV-971有条件获批上市指,上市后3个月内提交完整的大鼠2年的致癌性试验数据。关于大鼠长期致癌性试验正式报告没有提交,但是试验已经完成,统计结果也已全部完成。常规来讲,一个药物所有资料全部正式报告完成之后才可以提交并发新药证书,但是国家药监局考虑到AD(即阿尔兹海默病)患者需求量非常大,并且特别是基于现在已经完成的大鼠致癌试验结果,表明这个药物与致癌性没有任何相关性,所以允许我们先上市,同时3个月内把资料补交上去。

并且,我们还将继续进行该药药理机制以及长期的安全性和有效性研究,其中包括上市后的临床研究。GV-971的国内临床试验计划招募3000名轻、中度阿尔兹海默症的患者,开展为期12个月的双盲试验;国际临床研究将招募2046例轻、中度阿尔兹海默症患者,也和国内临床试验一样进行12个月的双盲试验。”

而关于研究时间过短的问题(国外的阿尔兹海默药物三期临床试验通常在18个月以上),GV-971 III期临床试验(III期临床试验是上市前的关键临床试验,一旦III期临床试验证明有效,那么基本上就可获批上市)的主要研究人员,上海交通大学医学院附属精神卫生中心肖世富表示:

“GV-971的3期临床是全世界第一个纯安慰剂对照、时间最长达到9个月的药物3期临床研究。”

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